Une nouvelle thérapie expérimentale pour la SLA approuvée au Canada

Il est généralement illégal pour les Américains d’importer des médicaments qui n’ont pas été approuvés aux États-Unis pour un usage personnel. Mais le site Web de la FDA énumère certaines exceptions qui pourraient s’appliquer à Albrioza, y compris si le médicament ne présente pas de problèmes de sécurité graves et s’il s’agit de traiter “une maladie grave pour laquelle un traitement efficace n’est pas disponible aux États-Unis”.

La Dre Angela Genge, directrice du Centre d’excellence mondial sur la SLA à l’Institut neurologique de Montréal, qui a reçu des honoraires d’Amylyx pour avoir siégé à un conseil consultatif, a déclaré que les patients américains seraient légalement en mesure de recevoir Albrioza au Canada s’il était prescrit par un médecin canadien et obtenu auprès d’une pharmacie canadienne, bien qu’ils ne soient pas admissibles à une couverture d’assurance en vertu du système public ou privé du Canada.

Dans une interview, M. Cohen et M. Klee ont refusé de divulguer le prix qu’Amylyx envisageait pour Albrioza, affirmant qu’il était toujours en cours de négociation. Ils ont dit que la thérapie serait disponible dans environ six semaines pour les personnes qui payaient en privé, mais qu’il faudrait plus de temps, peut-être des mois, pour que les personnes soient couvertes par le système public canadien. Amylyx a déjà fourni gratuitement Albrioza dans le cadre d’accords d’utilisation compassionnelle à 250 patients aux États-Unis, ont-ils déclaré.

Jusqu’à l’été dernier, la FDA avait recommandé qu’Amylyx ne demande pas d’approbation avant que le médicament n’ait terminé son essai de phase 3, mais en juillet, les responsables ont commencé à suggérer qu’Amylyx soumette une demande d’approbation en utilisant les données existantes. Le moment choisi faisait suite à la pression bruyante des groupes de défense de la SLA à la suite de l’approbation du nouveau médicament contre la maladie d’Alzheimer, Aduhelm, qui était controversé car de nombreux experts ont déclaré qu’il n’y avait pas suffisamment de données sur le fonctionnement d’Aduhelm.

Dans l’essai de phase 2, les deux tiers des 137 participants ont reçu Albrioza et, sur 24 semaines, ils ont connu un déclin 25% plus lent que les participants recevant un placebo – une baisse de 2,32 points de moins sur une échelle ALS de 48 points qui évalue 12 capacités physiques , y compris marcher, parler, avaler, s’habiller, écrire et respirer.

L’étude d’extension en ouvert a impliqué 90 de ces patients, dont 34 du groupe placebo, qui ont commencé à prendre le médicament environ sept mois après ceux qui l’avaient reçu depuis le début. Ceux qui ont reçu le traitement le plus longtemps ont eu une médiane de 4,8 mois de plus avant d’être hospitalisés, d’être mis sous ventilateur ou de mourir, a rapporté Amylyx. Les chercheurs impliqués dans l’étude ont publié plus de données le mois dernier suggérant un avantage supplémentaire.

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