La thérapie génique de 2,8 millions de dollars de Bluebird devient le médicament le plus cher après l’approbation des États-Unis

Une signalisation est visible à l’extérieur du siège de la Food and Drug Administration (FDA) à White Oak, Maryland, États-Unis, le 29 août 2020. REUTERS/Andrew Kelly/File Photo

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17 août (Reuters) – La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé mercredi la thérapie génique de bluebird bio (BLUE.O) pour les patients atteints d’une maladie rare nécessitant des transfusions sanguines régulières, et le fabricant de médicaments l’a fixée à un prix record de 2,8 millions de dollars.

L’approbation a fait grimper les actions de la société de 8% et concerne le traitement de la bêta-thalassémie, qui provoque une pénurie d’oxygène dans le corps et entraîne souvent des problèmes hépatiques et cardiaques.

Les patients les plus malades, estimés à 1 500 aux États-Unis, ont besoin de transfusions sanguines toutes les deux à cinq semaines.

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La thérapie, qui portera la marque Zynteglo, devrait faire face à une certaine résistance de la part des assureurs en raison de son prix élevé, selon les analystes.

Les thérapies géniques ont généralement un prix élevé car elles sont souvent curatives et ont rencontré des obstacles pour obtenir une couverture d’assurance.

Par exemple, Novartis (NOVN.S) a été contraint en 2019 d’offrir des remises et d’établir des paiements échelonnés “basés sur les résultats” pour sa thérapie Zolgensma de 2,1 millions de dollars après que les assureurs aient reculé devant le prix du médicament.

Bluebird a présenté Zynteglo comme un traitement ponctuel potentiel qui pourrait éliminer le besoin de transfusions, entraînant des économies pour les patients à long terme.

Le coût moyen des transfusions au cours de la vie peut être de 6,4 millions de dollars, a déclaré le chef de l’exploitation Tom Klima à Reuters avant l’approbation. “Nous pensons que les prix que nous envisageons apportent toujours une valeur significative aux patients.”

Bluebird est en pourparlers avec les assureurs au sujet d’une option de paiement unique.

“Potentiellement, jusqu’à 80% de ce paiement sera remboursé si un patient n’atteint pas l’indépendance transfusionnelle, ils (les assureurs) sont très enthousiastes à ce sujet”, a déclaré Klima.

La FDA a mis en garde contre un risque potentiel de cancer du sang avec le traitement, mais a noté que les études n’avaient pas de tels cas.

Bluebird prévoit de commencer le processus de traitement des patients au quatrième trimestre. Aucun revenu n’est cependant attendu de la thérapie en 2022, car le cycle de traitement prendrait en moyenne 70 à 90 jours entre la collecte initiale des cellules et la transfusion finale.

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Reportage de Mrinalika Roy à Bengaluru; Montage par Aditya Soni

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